Pacienti s narkolepsií: Klinická studie nového léku, který se užívá pouze jednou za noc

Společnost Flamel Ireland Ltd. vyvinula s pomocí své specializované technologie Micropump®  novou lékovou formu oxybátu sodného s prodlouženým uvolňováním. Technologie Micropump® již byla schválena jak v USA, tak v EU pro carvedilol a aspirin. Aplikace Micropump® umožňuje pomalé uvolňování oxybátu sodného do těla, takže stačí, aby si pacient před spaním vzal jedinou dávku.

V současné době probíhá třetí fáze klinické studie společnosti Flamel Ireland Ltd. k  vyhodnocení  bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku u pacientů s narkolepsií. 

Společnost Flamel Ireland Ltd. (dále jen Flamel či společnost Flamel), stoprocentně vlastněná dceřiná společnost firmy Flamel Technologies SA, je specializovaná farmaceutická společnost s dlouhodobými zkušenostmi s lékovými systémy a se širokou škálou těchto systémů. Chráněná technologie společnosti Flamel je koncipována tak, aby prodloužila či zpozdila vstřebávání léků, což umožňuje lepší řízení farmakokinetického profilu léků. Micropump® je jeden ze systémů společnosti Flamel pro uvolňování léčivé látky. Funguje na principu mikročástic, který umožňuje vývoj a prodej přípravků s prodlouženým a/nebo řízeným uvolňováním léčiva (v USA i v EU byly schváleny přípravky carvedilol a aspirin s technologií Micropump®).

V současné době probíhá  třetí fáze klinické studie společnosti Flamel Ireland Ltd. k  vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku u pacientů s narkolepsií.

Názor pacientů:

Společnost Flamel pokládá za velmi důležité zohlednit potřeby a názory pacientů v klíčových aktivitách klinického výzkumu. Aktivní zapojení pacientů do klinického výzkumu umožňuje provádět klinické studie způsobem, který je relevantnější a smysluplnější nejen pro zúčastněné pacienty, ale i pro celou klinickou populaci. Za tímto účelem spolupracuje společnost Flamel se sítí Narcolepsy Network (USA) a v rámci této klinické studie vytvořila speciální poradenskou skupinu složenou z pacientů (PAG). Úvodní setkání PAG se konalo v dubnu 2016 a vzápětí následovalo druhé setkání na výroční konferenci Narcolepsy Network v Orlandu.

Tato spolupráce usnadní strukturovaný přístup k aktivnímu zapojení pacientů do plánované třetí fáze klinické studie.

Základní principy PAG společnosti Flamel

• Důraz na potřeby a názory pacientů byly zohledněny v klíčových aktivitách klinického hodnocení.
• Vědomí důležitosti a zásadního významu přístupu orientovaného na pacienty při provádění klinického hodnocení.
• Aktivní zapojení pacientů podporuje větší relevanci a vytvoření smysluplnějšího plánu klinického hodnocení a jeho provádění pro cílovou skupinu populace.
• Lepší povědomí a chápání důležitosti, potřebnosti a výhod klinických studií v celé komunitě pacientů s narkolepsií. 

Proč tuto studii provádíme?

Tuto klinickou studii provádíme, abychom zjistili, jak bezpečný a účinný je hodnocený lék ve srovnání s placebem ke snížení nadměrné denní spavosti a kataplexie u pacientů s narkolepsií.

V jaké fázi je klinická studie teď?

Jedná se o třetí fázi klinické studie. Třetí fáze se zaměřuje na to, jak nová léčba funguje a jaké má případně vedlejší účinky. Oxybát sodný se v současné době používá k léčbě narkolepsie a prošel klinickými studiemi, aby se ukázalo, že je bezpečný a účinný. Stávající klinická studie se provádí k ověření  bezpečnosti a účinnosti nové lékové formy s  prodlouženým uvolňováním oxybátu sodného.

Jak dlouho studie potrvá?

Studie potrvá 17 týdnů. Centrum klinického hodnocení navštívíte devětkrát.

Co když nebydlím v blízkosti centra klinického hodnocení? Budou mi nahrazeny cestovní náklady?

Pokud nebydlíte v blízkosti místa, kde se studie provádí, ale chcete se zúčastnit a současně splňujete kritéria, mohou Vám být v rozumné výši proplaceny cestovní náklady. Každý takový případ bude posouzen individuálně.

Co ode mě bude požadováno, pokud se studie zúčastním?

Budete:

•          vyplňovat deník týkající se denní spavosti,
•          užívat každý večer hodnocený lék,
•          vyplňovat týdenní dotazníky,
•          nadále užívat stimulační přípravky (je-li to relevantní),
•          sledovat svůj zdravotní stav a konzultovat jej s  lékařem při své další návštěvě,
•          evidovat veškeré léky a přípravky, které užijete (např. při nachlazení, či doplňky stravy jako např. vitamin C),
•          evidovat veškeré návštěvy jiných zdravotnických zařízení.

Po dobu účasti v této klinické studii nebudete moci některé léky užívat. Zkoušející lékař s Vámi tuto otázku probere. Pokud trpíte kataplexií, bude nutné, abyste přestal/a užívat veškeré léky, které Vám byly předepsány k léčbě příznaků této poruchy. Zkoušející lékař Vás bude po dobu, kdy nebudete tyto léky užívat, velmi pečlivě sledovat.

UPOZORNĚNÍ: POKUD SE ZÚČASTNÍTE TÉTO VÝZKUMNÉ STUDIE, MŮŽETE PO DOBU JEJÍHO TRVÁNÍ

POKRAČOVAT V UŽÍVÁNÍ STIMULANTŮ.

Musím se této studie zúčastnit?

Účast v této studii závisí na Vašem rozhodnutí. Pokud se rozhodnete, že se jí nezúčastníte, či že svou účast ukončíte předčasně, nehrozí Vám žádný postih či ztráta výhod. Účast ve studii můžete kdykoli ukončit.

Pokud se zúčastním, kdo bude mít přístup k mým údajům?

Údaje, které od Vás získáme, budeme pokládat za  důvěrné. Vaši totožnost budeme chránit. Vaše údaje budou označeny pouze číslem. Centrum klinického hodnocení neopustí žádná informace, na jejímž základě by bylo možné určit Vaši totožnost.

Pro účely kontroly a auditu mohou mít k Vašim údajům přístup tyto osoby:

•          Zkoušející lékař a jeho tým provádějící klinickou studii
•          Společnost Flamel, která studii organizuje, a její zástupci, kteří pro ni jejím jménem na této studii spolupracují
•          Etická komise a regulační orgány
•          Veškeré osoby, které mají přístup k Vašim údajům, jsou povinny chránit Vaši totožnost.